헬릭스미스가 당뇨병성신경병증 유전자치료제 후보물질인 엔젠시스(VM202-DPN)와 관련해 미국에서 실시한 임상 3-1B 자체 결과에 대해 안정성과 유효성이 입증됐다고 7일 공시했다.
헬릭스미스는 3-1B상은 FDA로부터 별도 임상시험 계획서 승인 과정을 거친 독립적 두 번째 임상 3상이라고 밝히며, 3-1상에 참여한 환자를 대상으로 VM2020 첫 투여 후 12개월 시점에서 안정성과 유효성을 조사하는 것이 목표라고 밝혔다.
엔젠시스 임상 성공 자체 결과 발표 후 헬릭스미스 주가가 장 초반부터 강세를 나타내고 있다. 7일 10시 30분 기준 전 거래일 대비 29.99%(2만 1500원) 오른 9만 3200원을 기록하고 있다.
아래는 '헬릭스미스 투자판단 관련 주요경영사항(VM202-DPN 임상 3-1B상 자체 결과)' 전문이다.
통증성 DPN에 대해 미국에서 실시한 임상 3-1B상에서 주평가와 부평가 지표인 12개월 안정성과 유효성 지표 모두 입증하는 데 성공하였습니다.
이번 3-1B 임상은 FDA로부터 별도의 임상시험 계획서 승인 과정을 거친 독립적인 두 번째 임상 3상입니다. 임상 3-1상은 NCT번호 02427464이고 이번 3-1B상은 NCT번호 04055090으로서 각각 최종 보고서를 별개로 작성해야 하는 독립적인 임상들입니다.
DPN 3-1B 임상의 목표는 임상 3-1상에서 참여했던 DPN 환자를 대상으로, VM202 첫 투여 후 12개월 시점에서 안전성과 유효성을 조사하는 것입니다. 이번 3-1B상에는, 3-1상에 참여한 25개의 병원 중 체계적으로 임상을 수행하였던 12개 병원이 참여하였습니다. 피험자는 총 101명으로서, DPN 3-1B 임상이 승인된 올해 1월 이후에 (기존 3-1상에서) 270일 추적관찰이 끝나지 않은 사람만 모집하였기 때문에 규모는 작지만, 환자와 병원의 참여도가 높고 이들은 VM202 사용 경험이 풍부하여 데이터의 품질이 우수할 것으로 기대되었던 집단입니다.
1.안전성: 지난 번의 DPN 3-1 임상과 마찬가지로 뛰어난 안전성을 보였습니다. VM202와 위약군 간 이상반응 (AE)의 빈도와 정도에 차이가 없었고, 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않았습니다. AE가 발생한 피험자의 빈도는 VM202군 21.5%, 위약군 25.0%로서 VM202군이 위약군 보다 낮았습니다.
2.유효성 (통증 감소 효과): ITT 집단 (N=101)에서 6, 9, 12 개월에서의 VM202의 통증감소 효과는 위약 대비 통계적으로 유의미하게 높은 바, p 값은 각각 0.010, 0.044, 0.046이었습니다. 위약 대비 VM202의 통증감소 수치 즉 델타값은 6, 9, 12개월에서 각각 1.1, 0.9, 0.9이었습니다.
3.DPN 약물인 가바펜틴(뉴런틴)과 프리가발린(리리카)을 복용하지 않는 집단에서의 통증감소 효과: 약물 미복용자 그룹(N=53)에서는 VM202의 통증감소 효과가 ITT 집단 대비 더욱 높았습니다. 즉 6, 9, 12개월에서의 델타값이 각각 1.3, 1.2, 1.5로서 높은 통증감소 효과를 보였고, p 값은 0.031, 0.050, 0.016으로서 통계적 유의미성 역시 높았습니다.
4.재생의약 잠재력: 이번 임상의 추적관찰 종료 시점은 첫 주사 (Day 0) 후 12개월(365일)인데, 이는 VM202를 마지막으로 투여한 Day 104로부터 261일(8.7개월)이 지난 때입니다. VM202는 약물 투여 후 3일이 지나면 99.9999% 없어지고, 유전자 발현 기간은 2주입니다. 약물이 완전히 없어지고 단백질 발현도 없는 상황에서 VM202의 통증 감소 효과가 8개월 이상 지속된다는 것은 VM202의 신경 재생 효과를 시사하는 것으로서, 이는 VM202가 재생의약임을 보여주는 결과입니다.(출처: 헬릭스미스 공식홈페이지 공시정보)
